干细胞在宿主内分化、替代和整合，进而替代脑损伤细胞，发挥治疗作用。
脑卒中（俗称中风）是造成全世界致死和致残的第二大常见疾病，是一种急性脑血管疾病。脑卒中通常分为两大类：缺血性脑卒中和出血性脑卒中，而其中缺血性脑卒中约占总体患病人群的75~85%。干细胞具有自我更新能力，可替换脑组织损伤细胞，分化为神经系统组成所必需的各种类型细胞。研究发现，在动物缺血性脑卒中模型中，干细胞治疗可促进缺血性脑卒中后的恢复，可通过抑制炎症和凋亡发挥神经保护作用，降低脑梗死体积，通过释放营养因子和生长因子等增强内源性修复机制 ，而且移植后的干细胞在宿主内分化、替代和整合，进而替代脑损伤细胞，发挥治疗作用。
干细胞通过脑内、静脉或动脉内递送至大脑，以旁分泌的方式促进免疫调节、神经保护机制、内源性神经再生和血管新生。
在脑卒中治疗研究中，常用的干细胞类型有外源性干细胞和内源性神经干细胞，外源性干细胞包括胚胎干细胞、造血干细胞、神经干细胞、间充质干细胞以及诱导多能干细胞等。近年来，基于神经干细胞的脑卒中治疗策略取得了一定的临床研究效果，并且相继有项目输出成果。目前认为，神经干细胞治疗脑卒中的机制有以下两种：第一是通过脑内移植神经干细胞及内源性神经干细胞促进神经再生，替代受损的神经元，以重建和修复受损的脑神经通路，第二是神经干细胞通过脑内、静脉或动脉内递送至大脑，以旁分泌的方式促进免疫调节、神经保护机制、内源性神经再生和血管新生。
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